【简介】

【适应症】
本品是一种精氨酸特异性酶，与限制膳食蛋白质联用，适用于治疗患有精氨酸酶 1 缺乏症（ARG1-D）的成人和2岁及以上儿童患者的高精氨酸血症。
【推荐剂量】
-推荐起始剂量为0.1mg/kg，静脉输注，每周一次给药。计算推荐剂量时采用实际体重。
-推荐最大剂量为0.2mg/kg，每周一次。
-每周一次静脉输注本品治疗满8周后，患者可转为同剂量每周一次皮下注射给药。
【不良反应】
最常见不良反应（发生率＞10%）：呕吐、发热、输注相关反应和便秘。
【药理作用】
ARG1-D 是一种遗传性代谢病，特征为精氨酸酶 1 缺乏，伴血浆精氨酸持续升高。本品可为ARG1-D患者补充外源性人精氨酸酶 1 活性，通过将精氨酸转化为尿素与鸟氨酸，从而降低血浆精氨酸水平。
【贮藏】
置于原包装盒内 2℃～8℃（36℉～46℉）冷藏保存，避光。禁止冷冻，禁止振摇。
参考链接：https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2026/761211Orig1s000lbl.pdf