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艾乐多卡基因疗法（Eladocagene exuparvovec）
eladocagene- 药品别名：
Kebilidi，Upstaza，艾拉多卡基因疗法，埃拉多卡吉，艾乐多卡基因疗法
- 剂型：
注射用混悬液
- 规格：
浓度为5.6×10
- 有效期：
美版为48个月；欧盟：未开封45个月，已开封，在低于25°C室温下保存最长6小时
- 原研药厂：
PTC Therapeutics, Inc.
- 产地：
美版为美国：欧盟为爱尔兰
- 价格：
详询客服
- 价格：
【简介】
【适应症】本品是一种基于腺相关病毒 （AAV） 载体的基因疗法，适用于治疗患有芳香族 L 氨基酸脱羧酶 （AADC） 缺乏症的成人和儿童患者。
【推荐剂量】
推荐剂量为1.8×10<sup>11</sup> 个载体基因组（VG）。
以0.003 mL/分（0.18 mL/小时）的输注速度，分别在每个壳核前后两个部位，共分4个部位输注，每个部位剂量为0.08 mL（0.45×10<sup>11</sup> vg），每个部位持续输注27分钟。
【不良反应】
最常见的不良反应（发生率≥15%）是运动障碍、发热、低血压、贫血、唾液分泌过多、低钾血症、低磷血症、失眠、低镁血症和手术并发症。
【药理作用】
本品是一种基于重组腺相关病毒血清型 2 （rAAV2） 的基因疗法，旨在递送编码 AADC 酶的 DDC 基因拷贝。壳核内输注本品导致 AADC 酶表达，随后在壳核中产生多巴胺。
【贮藏】
在不高于零下65°C冷冻储存和运输。将药瓶保存在随附的纸箱中。给药前需先化冻，若不立即使用，储存在室温下(不高于25°C)，并在产品开始解冻后6h内使用。解冻后不能再次冻存。
参考链接：https://www.fda.gov/media/183530/download?attachment
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