【简介】

【适应症】

本品适用于治疗：

1）成人和体重≥15kg儿童的C型尼曼-皮克病（NPC）的神经系统症状。

2）成人和体重≥15kg儿童患者的共济失调‑毛细血管扩张症（ataxia‑telangiectasia，A‑T）导致的共济失调症状。

【推荐剂量】
对于育龄的女性，在开始本品治疗前确认患者未怀孕。
本品推荐剂量基于患者的实际体重(kg)，每天最多口服三次，详见表1。口服，可随餐或空腹服用。

【不良反应】
最常见的不良反应（发生率 ≥5% 且大于安慰剂）：腹痛、吞咽困难、上呼吸道感染和呕吐。
【药理作用】
左旋乙酰亮氨酸治疗NPC的独特分子靶点尚不清楚。
【贮藏】
储存在20°C至25°C的室温；允许在15°C至30°C之间波动。
参考链接：https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/appletter/2024/219132Orig1s000ltr.pdf