【适应症】
本品适合与麦格司他（miglustat）联合使用，用于治疗成人和2岁及以上儿童患者的尼曼-匹克病C型（NPC）相关神经系统症状。
【推荐剂量】
推荐的口服剂量（与麦格司他（miglustat）联合使用），根据患者的实际体重如下：
-体重8至15公斤患者：每次47mg，口服，每日3次，可随餐或空腹服用
-体重>15至30公斤患者：每次62mg，口服，每日3次，可随餐或空腹服用
-体重>30至55公斤患者：每次93mg，口服，每日3次，可随餐或空腹服用
-体重>55公斤患者：每次124mg，口服，每日3次，可随餐或空腹服用
【不良反应】
最常见的不良反应 （≥15%）：上呼吸道感染、腹泻和体重减轻。
【药理作用】
本品对 NPC 患者产生临床效果的机制尚不清楚。
【贮藏】
将本品储存在20°C至25°C温度下；允许温度变化范围为15°C至30°C。
储存在原装容器中。避光保存。
参考链接：https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2024/214927s000lbl.pdf