【简介】

【适应症】
本品是一款腺相关病毒（AAV）载体基因疗法，适用于治疗神经发育功能尚存的IIIA型黏多糖贮积症（MPS IIIA，A 型圣菲利波综合征）儿科患者的神经系统病变。
【推荐剂量】
本品输注前，需复核基线肝功能检查结果，并评估血小板计数、凝血酶原时间及活化部分凝血活酶时间。
推荐剂量为每公斤体重 3.0×10¹³ 载体基因组（vg），静脉输注，持续输注1小时。
表 1：推荐给药剂量

ᵃ 给药体积按照患者体重区间上限计算，向上取至最接近的 2 mL。
ᵇ 体重＞70 kg 的患者，按 70 kg 体重计算给药剂量。
【不良反应】
最常见不良反应（发生率≥5%）：肝酶升高、呕吐、发热、白细胞计数降低、食欲下降、血小板计数降低、恶心、淀粉酶升高。
【药理作用】
本品是以腺相关病毒 9 型（AAV9）为载体的基因治疗药物，旨在将人 N - 磺基葡糖胺磺基水解酶（SGSH）基因的功能性拷贝递送至细胞内。静脉输注本品后，可在靶向组织中产生溶酶体酶磺基葡糖胺磺酰胺酶（磺酰胺酶），进而在溶酶体内降解硫酸乙酰肝素（HS）。
【贮藏】
本品运输及冷冻储存条件：≤ -60℃（-76℉）。
- 直立存放，储存温度≤ -60℃（-76℉）。
- 使用前需保留在原纸盒内保存。
- 已解冻药瓶临近使用前才可穿刺。药液从药瓶抽取并配制入注射器后，本品可在室温（20℃～25℃ [68℉～77℉]）下最长存放 24 小时，该时长包含输注时间。
- 必要情况下，未穿刺胶塞的完整药瓶解冻后，可在 2℃～8℃（36℉～46℉）冷藏条件下直立避光保存（如保留在原纸盒内），最长 12 天。
- 药液一旦解冻，不可再次冷冻。
- 生物废弃物处置请遵循当地相关规范。
参考链接：https://www.ultragenyx.com/wp-content/uploads/2026/09/UX111-USPI-FDA-Approved-9-17-2026.pdf