【简介】

【适应症】
本品是一种靶向肌抑素前体蛋白的重组单克隆抗体，适用于治疗正在接受运动神经元存活基因 2（SMN2）靶向治疗的2岁及以上儿童及成人脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。
【推荐剂量】
推荐剂量为10mg/kg，静脉输注，输注时间为60-120分钟，输注速率不超过150ml/小时，每4周1次。
本品给药前必须进行稀释。
【不良反应】
最常见不良反应（≥20%）：上呼吸道感染、呕吐、咳嗽、其他病毒感染、头痛、胃肠炎、咽炎和超敏反应。
【药理作用】
本品为全人源 IgG4 单克隆抗体，可结合肌抑素前体（promyostatin）与潜在型肌抑素（latent myostatin），抑制肌抑素活化，阻断肌抑素信号通路。
【贮藏】
-原液：
本品原液药瓶置于 2℃～8℃（36℉～46℉）冰箱内保存，存放于原纸盒中避光。禁止冷冻，禁止振摇。剩余药液弃去。
-稀释后输注液：
稀释后的药液应在配制完成后立即使用。如不能立即使用，输液袋需避光保存，可置于室温（20℃～25℃）或冰箱（2℃～8℃），最长存放时长4小时（包含配制与输注时间）。不可冷冻。
参考链接：https://scholarrock.com/documents/label/us/ISEMBYLD_PI.pdf