【简介】

【适应症】
本品是一种反义寡核苷酸，用于治疗基因突变外显子45跳跃型的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。
【推荐剂量】
在开始本品之前，应测量患者血清胱抑素C，尿试纸值和尿蛋白与肌酐的比值。
推荐剂量为30mg/kg，每周一次，静脉输注，每次持续输注35-60分钟。
【不良反应】
最常见的不良反应（>20%）是上呼吸道感染、咳嗽、发热、头痛、关节痛和口咽痛。
【药理作用】
本品被设计为与肌营养不良蛋白前体mRNA的第45外显子结合，从而导致具有遗传突变且易于外显子45跳过的患者在mRNA加工过程中将该外显子排除在外。外显子45跳过旨在允许内部截断的产生具有遗传突变且可以外显子45跳跃的患者中的肌营养不良蛋白
【贮藏】
在2°C~8°C温度下保存。避光保存，切勿冷冻
放置在原包装盒内保存直至使用。
参考链接：https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2023/213026s005lbl.pdf