【简介】

【适应症】
本品适用于治疗症状前晚期婴儿型（PSLI）、症状前早期青少年型（PSEJ）或早期症状性早期青少年型（ESEJ）异染性脑白质营养不良（MLD）儿童患者。
【推荐剂量】
本品以单剂量输注形式提供，在1至8个输注袋中含有CD34+细胞悬液。表1提供了基于MLD疾病亚型的本品的最小和最大推荐剂量：

根据本品输注时儿童的体重计算给药剂量。
【不良反应】
-最常见的非实验室不良反应（≥10%）：
发热性中性粒细胞减少症（85%）、口腔炎（77%）、呼吸道感染（54%）、皮疹（33%）、器械相关感染（31%）、其他病毒感染（28%）、发热（21%）、胃肠炎（21%）和肝肿大（18%）。
-最常见的实验室异常：
D-二聚体升高（67%）、中性粒细胞减少症（28%）和肝酶升高（23%）。
【药理作用】
本品通过用ARSA·LVV转导自体CD34+细胞，将人类ARSA互补脱氧核糖核酸（cDNA）的一个或多个功能拷贝插入患者的造血干细胞。本品输注后，转导的CD34+ HSCs移植到骨髓中，重新填充造血室，它们的子代产生ARSA酶。功能性ARSA酶可以分解或防止硫苷脂的有害积累。
【贮藏】
-将本品储存在低于-130°C的液氮中，直至解冻备药和给药。
-输注前快速解冻。
-解冻后不要二次冷冻。
-不要照本品，防止药物失活 。
参考链接：https://www.fda.gov/media/177109/download?attachment