【简介】

【适应症】
本品是一种靶向甲状腺素运载蛋白的小干扰核糖核酸（RNA），用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导（hATTR）淀粉样变性的多发性神经病变。
【推荐剂量】
推荐剂量为每次25mg，皮下注射，每3个月给药一次。
【不良反应】
最常见的不良反应（≥5%）：四肢疼痛，关节痛、呼吸困难和维生素A减少。
【药理作用】
本品是一种双链siRNA-GalNAc结合物，通过RNA干扰使突变型和野生型TTR Mrna降解，从而使血清TTR蛋白和TTR蛋白在组织中的沉积减少。
【贮藏】
-在2°C-30°C温度下保存，原包装未开封保存，直至使用。
-切勿冷冻
参考链接：https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2023/215515s002lbl.pdf