【简介】

【适应症】
本品是一种反义寡核苷酸，适用于治疗超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的成人肌萎缩性侧索硬化症 （ALS）。
【推荐剂量】
-推荐剂量：每次100mg（15ml）。
-起始治疗（共3个负荷剂量），每14天给药一次，共计3次。
-维持治疗：每28天给药一次。
【不良反应】
最常见的不良反应（≥ 10%）：疼痛、疲劳、关节痛、脑脊液白细胞增多，肌痛。
【药理作用】
本品是一种反义寡核苷酸，可通过与SOD1 mRNA结合方式，使其被核糖核酸酶RNase-H降解，从而减少突变的SOD1蛋白合成。
【贮藏】
-在2°C-8°C温度下且置于原包装盒内保存，避光，切勿冷冻。
-如果没有冷藏条件，在30°C及以下的室温下且置于原包装盒内，避光最长保存14天。

-如果从原包装盒内取出但未开封的本品，可以从冰箱内拿出并重新放回冰箱，如有必要，在30°C及以下的室温下，每天不超过6个小时，最多6天（36小时）。

参考链接：https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2023/215887Orig1s000Correctedlbl.pdf