【简介】

【适应症】
本品是一种激酶抑制剂，适用于
胃肠道间质瘤（GIST）
•可用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）外显子18突变，包括PDGFRA D842V突变的不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成人患者。
晚期系统性肥大细胞增多症（AdvSM）
•成人晚期系统性肥大细胞增多症患者的治疗。晚期系统性肥大细胞增多症包括侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM）、伴有相关血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症（SM-AHN）和肥大细胞白血病（MCL）患者。
•使用限制：对于血小板计数低于50 X 109/L的晚期系统性肥大细胞增多症（AdvSM）患者，不建议使用本品治疗。
【推荐剂量】
•胃肠道间质瘤（GIST）：根据是否存在PDGFRA外显子18突变选择使用AYVAKIT治疗的患者。
•胃肠道间质瘤（GIST）：建议剂量为每日一次口服300 mg。
• 晚期系统性肥大细胞增多症（AdvSM）：建议剂量为每日一次口服200 mg。
【不良反应】
最常见的不良反应（发生率≥20％）是水肿，恶心，疲劳/乏力，认知障碍，呕吐，食欲下降，腹泻，头发颜色变化，流泪增多，腹痛，便秘，皮疹和头晕。
【药理作用】
阿伐替尼是一种酪氨酸激酶抑制剂，靶向PDGFRA和PDGFRA D842突变体以及KIT外显子11、11/17和17等多个突变体，半数抑制浓度（IC50s）小于25nM。PDGFRA和KIT的某些突变可导致这些受体出现自磷酸化和结构性激活，从而促进肿瘤细胞增殖。阿伐替尼的其他潜在靶点包括野生型KIT、PDGFRB和CSFR1。
体外细胞试验中，阿伐替尼可抑制与已上市的激酶抑制剂相关的KIT D816V和PDGFRA D842V耐药突变体的自磷酸化，IC50分别为4nM和30nM。在植入来源于GIST患者的伊马替尼耐药并携带活化KIT外显子11/17突变的异种移植瘤小鼠模型中，阿伐替尼也表现出抗肿瘤活性
【贮藏】
存放在20°C至25°C（68°F至77°F）; 允许短期在15°C至30°C（59°F至86°F）的环境下[请参见USP控制的室温]。

信息来源：

1. 阿伐替尼片说明书 (2021年3月30日版）

2. HIGHLIGHTS OF PRESCRIBING INFORMATION for AYVAKIT (2021年6月16版）