【简介】

【适应症】
本品用于治疗胸苷激酶 2 缺乏症（TK2d），适用人群为发病年龄不超过 12 岁的成人及儿童患者。
【推荐剂量】
1）用药前检查
所有患者开始治疗前，需检测基线转氨酶（丙氨酸氨基转移酶 ALT、天门冬氨酸氨基转移酶 AST）。
2）推荐剂量（按体重给药）
需在当前剂量下至少用药 2 周，依据患者耐受情况再逐步上调剂量。

【不良反应】
常见不良反应（发生率≥5%）：腹泻、腹痛（含上腹痛）、呕吐、丙氨酸氨基转移酶（ALT）升高、天门冬氨酸氨基转移酶（AST）升高。
【药理作用】
本品为脱氧胞苷、脱氧胸苷复方核苷类药物，可整合至骨骼肌线粒体 DNA 中，修复 TK2 缺陷模型小鼠的线粒体 DNA 拷贝数，从而治疗胸苷激酶 2 缺乏症。
【贮藏】
未开封药袋置于 20℃~25℃常温保存，短期可耐受 15℃~30℃环境。
参考链接：https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2025/219792s000lbl.pdf