【简介】

【适应症】
 本品为铜替代制剂，用于治疗儿科患者的门克斯病。
使用限制：
本品不适用于枕角综合征的治疗。
【推荐剂量】

-1 岁以下：

1.45 mg，每日两次（两次注射间隔 8~12 小时）。

-1 岁至未满 17 岁：

1.45 mg，每日一次。

治疗期间监测血清铜、铜蓝蛋白水平、血清电解质、肝肾功能及全血细胞计数（CBC）。
复溶本品后皮下注射给药。
【不良反应】
最常见不良反应（发生率≥7%）包括：肺炎、病毒感染、呼吸衰竭、癫痫发作、细菌感染、出血、低血压、呕吐、心动过速、发热、容量不足、骨折、呼吸困难、转氨酶升高、腹泻、真菌感染、贫血以及局部给药部位反应。
【药理作用】
门克斯病为 X 连锁隐性遗传病，由 ATP7A 基因编码的铜转运 ATP 酶致病性变异所致。患者膳食铜吸收障碍、铜跨血脑屏障转运异常，多种铜依赖性酶调节紊乱。本品为生物可利用铜替代治疗药物，经皮下注射给药，规避门克斯病患者胃肠道铜吸收缺陷。
【贮藏】
-未复溶西林瓶：
原包装纸盒内，2℃~8℃（36℉~46℉）冷藏保存。
-复溶后溶液：
冷藏：2℃~8℃（36℉~46℉）储存，最长可存放 24 小时；
室温：20℃~25℃（68℉~77℉）存放，最长可存放 4 小时。
复溶药液超出上述时限未使用者，必须丢弃。
参考链接：https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2026/211241s000lbl.pdf