【简介】

本品是一种Menin抑制剂，适用于治疗患有复发性或难治性急性髓系白血病（AML）且具有易感核磷蛋白1（NPM1）突变、且无满意替代治疗方案的成年患者。

【推荐剂量】
• 根据NPM1突变的存在情况选择使用本品进行治疗的患者。
• 推荐剂量：每日一次，口服600mg，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。对于未确认疾病进展或出现不可耐受毒性的患者，治疗至少持续6个月，以留出时间观察临床反应。
• 有关给药说明和剂量调整，请参见完整处方信息。

【不良反应】
最常见的不良反应（≥20%）包括未明确病原体的感染、出血、腹泻、恶心、疲劳、水肿、细菌感染、肌肉骨骼疼痛、分化综合征、瘙痒、发热性中性粒细胞减少症和转氨酶升高。
最常见的实验室检查异常（≥10%）包括天冬氨酸转氨酶升高、钾降低、白蛋白降低、丙氨酸转氨酶升高、钠降低、肌酐升高、碱性磷酸酶升高、胆红素升高、钾升高。

【药理作用】
Ziftomenib是一种menin抑制剂，可阻断menin与赖氨酸（K）特异性甲基转移酶2A（KMT2A）的相互作用。
急性白血病可能由NPM1的突变驱动，这种突变会将野生型menin-KMT2A复合物招募到致白血病基因的启动子上。易感的NPM1突变被定义为那些导致核仁定位信号丢失、新的核输出信号插入，进而导致突变型NPM1蛋白在细胞质中积累的突变，这种积累会破坏正常的细胞功能，并通过改变基因表达来驱动白血病的发生。
Ziftomenib通过药物介导阻断 menin-KMT2A 蛋白 - 蛋白相互作用，进而抑制突变型 NPM1 的致癌活性。，这会诱导白血病细胞分化，分化标志物表达增加便证明了这一点。在非临床研究中，Ziftomenib在NPM1突变型白血病模型中展现出了体外和体内抗肿瘤活性。

【贮藏】
储存温度为20°C至25°C；允许在15°C至30°C之间波动。

参考来源：

HIGHLIGHTS OF PRESCRIBING INFORMATION for KOMZIFTI (2025-11-13版）