【简介】

【适应症】
本品是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，适用于治疗中度至重度B型血友病（先天性因子IX缺乏症）成人患者，该患者：
-目前正在使用因子IX预防性治疗，或
-目前或曾经发生危及生命的出血，或
-反复发生严重的自发性出血事件，以及，
-经过FDA批准的检测测试确定没有针对Rh74var（AAVRh74var）腺相关病毒血清型衣壳的中和抗体。
【推荐剂量】
推荐剂量为单次静脉输注5 × 1011个载体基因组/kg体重（vg/kg）。
为了确定患者所需的剂量，需要以下计算步骤：
1) 计算患者剂量重量：
基于患者的体重指数（BMI）（kg/m2）计算剂量重量，见下表：

2）计算患者剂量的体积：
剂量重量（千克）除以20 =剂量（毫升），剂量体积计算示例：

【不良反应】
最常见的不良反应（≥5%）是转氨酶升高。
【药理作用】
本品是一种基因疗法，旨在将编码高活性FIX变体（FIX-R338L，hFIX Padua）的因子IX基因的功能副本引入转导细胞。AAV RH 74 var衣壳能够转导肝细胞，即因子IX合成的天然位点。本品单次静脉输注导致B型血友病患者细胞转导和循环因子IX活性增加。
【贮藏】
-在−100 °C~−60 °C温度下冷冻运输。
-在 -90°C ~-60°C温度下保存。避光保存。
-放置于原包装盒内且药瓶直立保存
-冷冻小瓶将在室温下解冻长达1小时（最高30 °C）
-药瓶可以轻轻旋转，但不能摇晃或倒置。
-从冷冻储存中取出小瓶到开始制备之间的室温总时间不应超过3小时。
-一旦解冻，药品不应重新冷冻，但可在2 °C至8 °C的内纸箱中冷藏储存长达24小时。
-在含0.25%人血清白蛋白（HSA）的0.9%氯化钠中稀释后，已证明在2 °C至30 °C下可保持24小时的化学和物理使用中稳定性。
参考链接：https://www.fda.gov/media/178140/download?attachment