【简介】

【适应症】
本品为腺相关病毒（AAV）载体基因疗法。本品作为营养管理的辅助治疗，适用于成人和8岁及以上儿科患者的 Ia 型糖原贮积病（GSDIa），用于减少患者每日玉米淀粉摄入量。
【推荐剂量】
仅供单次静脉输注使用。
- 基线检测抗 AAV8 预存抗体。
- 本品输注前复核基线肝功能检查结果。
- 输注前 30‑60 分钟，预先给予对乙酰氨基酚及非镇静类抗组胺药。
- 本品推荐剂量：1.0×10¹³ 基因组拷贝 (gc)/kg 体重，详见下表：

- 按照下表列的推荐输注间隔与输注速率执行给药。

自本品给药后第 2 周起，给予预防性糖皮质激素，疗程至少 8 周。
【不良反应】
最常见不良反应（发生率≥10%）：转氨酶升高、恶心。
【药理作用】
本品是一款基于8 型腺相关病毒（AAV8）的基因治疗产品。该产品用于向肝细胞递送一份 G6PC 基因拷贝，采用人源天然 G6PC 启动子与增强子元件调控，使肝细胞生成具备正常功能的葡萄糖‑6‑磷酸酶（G6Pase）。
【贮藏】
本品的运输和储存条件为 ≤‑60℃（‑76℉）。
- 直立存放，储存温度≤‑60℃（‑76℉）。
- 在准备使用前，一直保留原包装盒储存。
- 需避光保存。
- 一经解冻，不得再次冷冻。
- 西林瓶需在即将使用时才可解冻、穿刺胶塞。
- 必要时，尚未穿刺胶塞的完整西林瓶解冻后，可置于 2℃‑8℃（36℉‑46℉）冷藏条件下直立避光保存（可放在原包装盒内），最长可存放 12 天。
若稀释后的本品溶液不能立即给药，可按以下条件存放：
  - 室温 20℃‑25℃（68℉‑77℉），最长存放24 小时，该时长包含配液与完成输注时间；
  - 或置于 2℃‑8℃（36℉‑46℉）冷藏保存，最长48 小时，该时长包含配液与完成输注时间。
- 如发生本品药液溅洒，应对工作台面进行去污染处理；相关物料按照当地规范清理。
- 生物废弃物的处理与销毁，请遵循当地相关规范。
参考链接：https://www.ultragenyx.com/wp-content/uploads/2026/08/GENGLYCOS_USPI.pdf