【简介】

【适应症】
本品是一种激活素信号抑制剂，用于减少进行性骨化性纤维发育不良（FOP）成人患者体内新的异位骨化（HO）病灶形成，以及经临床医师评估确认的疾病急性发作。
【推荐剂量】
起始剂量：10mg/kg，静脉输注，持续输注60分钟，每4周给药一次；如患者不耐受此剂量，可降低剂量至3mg/kg，静脉输注，持续输注60分钟，每4周给药一次。
【不良反应】
最常见不良反应（发生率≥10%）：脓肿、痤疮、毛发生长增多、睫毛脱落、口腔溃疡、鼻出血。
【药理作用】
进行性骨化性纤维发育不良（FOP）由激活素 1 型受体（ACVR1，亦称为 ALK2）胞内结构域的功能获得型突变所致。ACVR1 属于骨形态发生蛋白（BMP）Ⅰ 型受体，在骨骼肌、软骨等多种组织中均有表达。FOP 患者体内，突变型 ACVR1 可被激活素 A 激活，进而引发异位骨化。本品为全人源 IgG4 单克隆抗体，可特异性结合激活素 A 并抑制其信号传导，阻断 FOP 突变型 ACVR1 的激活，减少新发异位骨病灶的形成与进展。
【贮藏】
未开启的药瓶置于 2℃‑8℃（36℉‑46℉）冰箱冷藏保存，需保留原外包装盒避光存放。
禁止冷冻，禁止摇晃。
参考链接：https://www.regeneron.com/downloads/pasatru_fpi.pdf