【简介】

【适应症】
本品是氘代依伐卡（一种CFTR 增强剂）、替扎卡托和万扎卡托复合组合剂量，用于治疗6 岁及以上且伴有CFTR基因中至少有一种（F508del或其他反应性）突变的囊性纤维化（CF）。
【推荐剂量】
6岁至12岁以下患者：
-体重不足40kg的患者：
每次3片（4mg万扎卡托/20mg替扎卡托/50mg氘代依伐卡托），口服，随高脂餐同服，每日1次。
-体重大于等于40kg的患者：
每次2片（10mg万扎卡托/50mg替扎卡托/125mg氘代依伐卡托），口服，随高脂餐同服，每日1次。
12岁及以上患者：
每次2片（10mg万扎卡托/50mg替扎卡托/125mg氘代依伐卡托），口服，随高脂餐同服，每日1次。
【不良反应】
最常见的不良反应（≥5%）：咳嗽、鼻咽炎、上呼吸道感染、头痛、口咽痛、流感、疲劳、ALT值升高、皮疹、AST值升高和鼻窦充血。
【药理作用】
Vanzacaftor 和 tezacaftor 与 CFTR 蛋白上的不同位点结合，并在促进细胞加工和运输选定的突变形式的 CFTR（包括 F508del-CFTR）以增加数量递送到细胞表面的 CFTR 蛋白与单独使用任何一个分子相比。Deutivacaftor 增强通道CFTR 蛋白在细胞表面的开放概率（或门控）。vanzacaftor、tezacaftor 和 deutivacaftor 的联合作用是增加细胞中 CFTR 的数量和功能表面，导致 CFTR 活性增加，通过 CFTR 介导的体外氯化物转运和CF 患者的汗液氯化物。
【贮藏】
20ºC至25ºC温度下保存，允许在15ºC 至30ºC温度范围内波动。 
参考链接：https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2024/218730s000lbl.pdf