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二氮嗪胆碱缓释片(diazoxide choline)--VYKAT XR
注射用伊米苷酶(Imiglucerase for Injection)--Cerezyme
依鲁司他(eliglustat)--CERDELGA
尼卡利单抗(nipocalimab-aahu)--IMAAVY
半胱氨酒石酸胶囊(cysteamine bitartrate)--Cystagon
氢化可的松口服液(hydrocortisone)--KHINDIVI
加达昔单抗(garadacimab-gxii)--ANDEMBRY
墨蝶呤口服散剂(sepiapterin)--Sephience
多尼达洛森(donidalorsen)--DAWNZERA
依拉米肽(elamipretide)--FORZINITY
帕尔图索肽(paltusotine)--PALSONIFY
尼替西农(nitisinone)--HARLIKU
赛贝曲司他(sebetralstat)--Ekterly
万扎卡托/替扎卡托/氘代依伐卡托复合片(vanzacaftor, tezacaftor and deutivacaftor
奥莱扎森(olezarsen)
克瑞司氟特(crinecerfont)
艾乐多卡基因疗法(Eladocagene exuparvovec)
阿库米地司(acoramidis)-Attruby
左乙酰亮氨酸(levacetylleucine)
阿瑞洛莫(arimoclomol)